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访美国约翰霍普金斯大学博士校友 肖溯“创新”

日期:2020-07-10 18:44:40


肖溯,纽福斯联合创始人兼首席技术运营官,纽福斯董事会成员,2019年1月-2020年4月任首席执行官。拥有清华大学化工及工业生物工程学士学位及美国约翰霍普金斯大学化学及生物分子工程博士学位。她致力于通过提高产品开发效率和降低生产成本使得基因治疗变为广大病人真正可及的治疗方式。在加入纽福斯前曾任维真生物GMP生产副总监,辉瑞制药基因治疗工艺开发及放大的资深科学家及美国国立卫生研究院生物技术中试平台研究员,领导或参与了多个罕见病基因治疗项目的工艺开发,临床药物生产及申报。
 
你与华大是如何结缘的呢?
 
我来到圣路易斯是因为我博士毕业后的第一份工作在圣路易斯。2015年夏天,我在约翰霍普金斯完成博士学位后,来到辉瑞制药从事研发工作。我的博士项目是约翰霍普金斯大学和美国国立卫生研究院(NIH)的联合培养项目,在读博期间我为制药专家提供病毒、蛋白质等的生产服务。

2017年,我申请了华大的MBA项目,并在上学期间认识了一位风险投资基金的合伙人,后来成为了我的职业导师。
 
你在完成了第一学年的MBA课程后,就回国创业,成为了国内一家基因治疗公司的联合创始人,能跟我们分享一下背后的故事吗?

我在华大读书的时候就对风险投资很感兴趣,当时参加了很多学校的活动,认识了我的导师——一位风险投资基金的合伙人。是她说服我抓紧机会,多增加行业经验,并推荐我到一家生产基因治疗药物的公司,在我为这家公司工作的一年时间里,不断有猎头带着优质的创业项目找到我。我看了很多项目,最吸引我的就是一个在武汉的基因治疗团队,他们正在寻找联合创始人和CEO,我在一个月的时间内就与团队完成了沟通,2019年初正式回国加入公司,并带领公司完成了A轮融资。我是以第20位员工的身份加入的,目前公司已经有70多位员工,并在上海、苏州、波士顿开设了分部。

我选择纽福斯有四点原因。一是药好:我们的药物是治疗青少年突然失明,注射后可以让孩子复明。制药的人只要看到好药,都会非常激动。我们的非注册临床试验已经拿到了全球最大样本量的数据,发展非常迅速。二是创始团队好:我的合伙人是李斌教授。李斌教授是一位眼科主任医师,25年来在中山大学中山眼科中心、华中科技大学同济医学院附属同济医院长期从事眼科疾病治疗以及科学研究工作。李斌教授钻研了20多年的基因治疗,他是真正从病人的角度去想做什么样的药,临床转化率非常高,这种bottomup的方式在业内是比较少见的。三是有优秀人才的加盟。我们请到了蔡大波先生担任公司总经理,他在辉瑞诺华有15年的销售经验,对医生的想法非常了解,了解如何是药品进入医保系统,得到医生认可。四就是我的加入啦,我在制药这一环能弥补公司的不足,完善公司GMP生产、质控及技术运营体系的搭建。

从跨国公司的资深科学家到先锋创业者,你是如何完成这个华丽转身的呢?

我在辉瑞医疗工作的三年,正好是辉瑞进料大举进军基因治疗的三年。作为公司基因治疗工艺的第一位员工,我看到了基因治疗在美国的蓬勃发展。在入读华大MBA之前,我对风险投资行业很感兴趣,是华大的课程让我逐步明晰了未来职业的发展方向。虽然我上的课不多,但实践应用上都是非常重要的。比如Organizational Behavior这门课讲述了管理团队的不同场景。我之前带领的团队是7位科学家,但我现在需要管理许多来自不同背景的人,很多实际中遇到的问题也都在课程上学习过。还有Competitive Strategy这门课程也非常重要,它帮助我更好的与决策层对话。还有Critical Thinking,它教我们看到问题的时候不要马上解决问题,要takea step back,look at the whole picture,这样的思维方式不仅在职场上适用,在生活中也非常有用。

我的导师说,他每天都会收到很多MBA毕业生的简历,基础的学业知识大家都拥有,但更重要的是在工作中学习(on the job learning)。
 
基因治疗对我们很多校友来说是一个“高大上”的名词,能通俗易懂的给大家讲讲什么是基因治疗吗?
 
其实早在上个世纪60年代,人们就提出了基因治疗的想法,基因治疗简单来说,就是从基因改造的角度治疗病症,从根本上解决问题。在过去的十年,随着临床技术的突破,基因治疗真正开始飞速发展。临床技术的突破指的是两点,一是诊断上的突破,基因测序技术真正可及,二是载体的突破,能够有Delivery System,有一系列的程序确保药物的递送。基因治疗与传统治疗最大的不同是:传统药物要重复给药,但基因治疗是一次给药,终身治愈,是典型的Disruptive Technology。我认为,基因治疗算是本世纪最令人激动的生物技术。
 
基因治疗目前治疗的主要是罕见病,市场并不大。但这正是Disruptive Technology的特点:从小的市场切入,通过技术改革取代原有技术,进而拥有有更大的市场。虽然基因治疗是从罕见病为入手点,但我们已经看到了向常见病的发展,比如,糖尿病、阿尔兹海默症、帕金森等大病是有可能通过基因治疗治愈的。这个行业正在经历Disruption,目前已经攻克的脊髓性肌肉萎缩症,一支基因治疗药物的价格是200万美元;即将上市的A型血友病基因治疗产品定价接近300万美元。因为它可以实现一次给药终身治愈。这就是为什么资本市场在追逐基因治疗。
 
基因治疗药物开发有三个特点。一是快。2018年,制药公司开发一个药的平均成本是13亿美元,研发周期(从动物样本里看到有效性数据到药品上市)在11-13年。基因治疗研发能将时间压缩到一半,且罕见病可获得加速审批,临床1、2、3期的样本小,也加速了上市的速度。二是专利保护期相对长,三是难仿制。基因治疗药物的开发难度是最高的,且入手点是罕见病,其他制药公司仿制罕见病用药的意愿是常见病用药的意愿的50%,市场竞争性要比传统药物小。基因治疗药物最特殊的一点是没有给仿制药留空间,因为是终身治愈,而不是反复给药。
 
你在美国生活了很多年,现在选择归国工作,我们很多校友小伙伴也心系祖国,很羡慕你能回去。关于留在美国还是回到中国,你有什么建议给到我们的校友们吗?

在国内生活的确很舒服,国内投资人也很喜欢海归人才,像我们公司就是海归和当地的技术结合。我觉得的现在的中国日新月异,80后已经是中坚力量,90后的力量也在兴起,我想大家可以问一问自己,要不要投身中国的变化之中?

如果你还是在校的学生,我建议你在国内找些实习的机会。这样你能了解国内的工作环境。除了实习,你还可以多与你背景相近的人聊一聊,多问一问。不同的机构文化不一样,在做决定之前还是要多了解,确定这是不是自己想要的。我觉得大家不要把回国当成是一个特别大的事儿,现在海归和归海都非常普遍。充分调研,勇敢尝试,但不要给自己特别大的心理负担。

纽福斯已经完成了两轮融资。在创业者的圈子里,我们常听到一句话“资本,请你尊重创业者的梦想”,你是如何理解创业者和投资人之间这种“微妙”的关系呢?
 
我们公司刚融完由红杉资本中国基金和复星星未来资本联合领投的A轮。我认为资本和技术是可以相互成全的,尤其是生物医疗行业的投资人,他们大多都有治病救人的情怀,也是学医或者学制药出身的,了解我们的世界。当然,在实现自己梦想的同时,也要对投资人负责,创业者要做一个折中。比如我们在融资的时候,会向投资人说明公司的愿景是做普通人能用得起的基因治疗药物,我们希望通过有效临床试验环节的设计,将成本降下来,把药价降下来,让中国人可以用得起我们的药。投资人要与我们有共同的愿景。早期沟通很重要,要与投资人有共同的目标。
 
中美资本环境的不一样,中国的钱会多一些,所以在中国的估值会偏高。目前国内基因治疗行业非常火爆,投资人蜂拥而至。公司后期也会考虑来美国融资,目前也在跟美国风险投资基金的合伙人接触,我相信只要药好,估值都好商量。
 
目前困扰全世界的新冠病毒有可能使用基因治疗的药物吗?
 
首先,关于大家关心的新冠病毒是来自实验室还是自然界这个问题,我个人不是病毒专家,不能评论。我建议大家以权威杂志的文献为准。没有扎实的数据证明的言论都是噱头。

其次,新冠病毒疫苗的研发其实是很不容易的。病毒性疫苗的研发是很久以来没有被攻克的难题。病毒变异让疫苗很难被研发,我们很难捕捉到真正的抗原。从制药公司的角度看,病毒性疫苗的投入产出比并不好。

最后,新冠病毒其实非常适合用基因治疗,目前我们公司就在做相关研究,在基因层面找到病毒不常变异的保守区域。这个病毒可能将长期存在,季节性复发,用基因治疗的药物非常合适。
 
我们还能有幸在华大的校园里再次见到你吗?
 
我当然非常希望把MBA读完。我之后也会来美国做药品的申报、公司的商业发展等工作。
 
如果你正在纠结自己是否需要读MBA,我觉得我给你的建议可能是Biased Opinion。我是一个对学习有执念的人,如果你也和我一样对学习有执念,那就去读吧,读书肯定是有用的,但要考虑机会成本。如果能读一个在职MBA,不失为一个两全法。是否需要读MBA也取决于你是为了充实自己还是为了找工作。如果你想回中国找工作,那么MBA学位或许是加分项,在美国则不一定,当然取决于招聘公司是怎么看待这个问题的。
 


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